女王脚趾

　　文/赵斌

　　7月15日，京东集团原副总裁、渐愈互助之家平台创始人蔡磊与西湖教育基金会签订捐赠协议，支持西湖大学相关科研团队在渐冻症方面持续开展研究。蔡磊因身体原因已经无法来到仪式现场，由妻子段睿作为代表签订捐赠协议，蔡磊通过视频连线参加会议。

　　推动科研成果走向临床

　　西湖大学生命科学学院研究员刘晓东表示，此前双方长期在iPSCs、类器官药筛平台开展合作，目前正加速推进渐冻症类器官模型的分化与构建工作。接下来，双方将在神经生物学、免疫与微生物学、细胞生物学等学科方向进一步深入合作与探索，共同推动科研成果从实验室走向临床，争取早日为渐冻症患者带来新的希望。

　　7月15日，蔡磊通过线上在北京市举办的蔡磊-西湖教育基金会科研战略合作及捐赠仪式上致辞。(活动主办方供图)

　　“这不仅是一次资金上的捐赠，更是一份对科研精神的传承与弘扬。渐冻症等神经退行性疾病是全人类共同的敌人和挑战，相信西湖大学能够成为攻克渐冻症的一股重要力量。”蔡磊表示，过去五年多来，西湖大学已经在类器官技术、细胞生物学、分子遗传学等多个前沿领域取得了突破性进展，这些研究成果无疑为渐冻症发病机制的理解、药物开发和临床试验奠定坚实的基础。

　　“破冰”为何艰难？

　　渐冻症(学名肌萎缩侧索硬化，ALS)被称为“世界五大绝症之首”，这是一种无法逆转的神经退行性疾病，发病后身体会逐渐丧失力量和控制能力，无法说话、吞咽、呼吸，最终导致死亡。其救治困境包括病因不明、靶点不清、快速发展不可逆、药效微弱、严重依赖护理等等。

　　渐冻症医学权威专家、北京大学第三医院神经内科主任樊东升表示，目前在研究渐冻症方面有两点困境：

　　第一，渐冻症患者医疗数据不能打通，医生和科研机构掌握的样本不够；

　　第二，渐冻症主要累及的器官是大脑和脊髓，它们不像人体其他部分病变可以活检，无法在患者生前完成。这两点对于研究和攻克渐冻症至关重要。

　　渐愈互助之家平台科研事务负责人宋涛向中新社国是直通车介绍，他们建立了包括约15000名渐冻症患者的360度全生命周期患者数据平台，目前还在以每月约500人的规模递增；完成千人队列的基因组学分析；成立攻克渐冻症慈善信托，公益基金，对相关项目及其他众多科学项目实施了大规模研究捐赠。

　　科研“没有弯道超车”

　　清华大学医学院教授、神济昌华联合创始人贾怡昌在接受中新社国是直通车采访时认为，蔡磊不屈服命运，积极地参与攻克渐冻症的科学研究事业非常有意义，这让更多人关注到渐冻症、支持攻克渐冻症的新药研发。另外，蔡磊组织患者捐献遗体、建立和完善渐冻症相关的医学数据和样品库，有助于更多的科研工作者利用相关资源，开展渐冻症研究。

　　同时，贾怡昌也表示，攻克渐冻症是世界难题，不存在弯道超车，全世界的科学家都面临巨大的挑战和困难。攻克渐冻症是一个长期的过程，美国在持续投入，保守估计仅2022年美国健康研究院就资助了335个渐冻症相关项目，投入高达1.8亿美元。另外，美国渐冻症病人家属和企业慈善家还出资成立基金会，持续支持科学家和临床医生携手攻关。

　　“我觉得希望就在不远处，但还需要一步一步努力。”蔡磊说，所有的成功都是用一次次失败堆积起来的，攻克渐冻症也不例外。

【编辑:王超】